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Perdre graduellement la capacité à se mouvoir, puis même à avaler et à respirer est la perspective effrayante à laquelle font face les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Une étude publiée dans JCI Insight par une équipe de chercheurs canadiens, dont le professeur Kessen Patten de l’INRS est premier auteur, a démontré que le pimozide, un neuroleptique utilisé dans le traitement de la schizophrénie, stabilise les symptômes de la SLA sur des modèles animaux. Une première cohorte très restreinte de patients a fourni des résultats encourageants, bien qu’ils appellent à la prudence.
À l’heure actuelle, la SLA présente un horizon de survie de trois à cinq ans et aucun traitement ne permet de la guérir. Au Canada, un médicament, le Riluzole, permet d’allonger la survie de quelques mois. Tout récemment, l’Edaravon, un nouveau médicament approuvé aux États-Unis et au Japon, a démontré qu’on pouvait ralentir la progression de la maladie chez les patients qui sont dans la première phase.
De très nombreuses molécules ont été testées pour identifier un traitement potentiel. Pour ce faire, les chercheurs utilisent des modèles qui accélèrent et simplifient le processus, tels que les minuscules vers C. elegans ou les poissons zèbres. On insère dans le matériel génétique de ces organismes les gènes responsables de la SLA, ce qui cause des déficits moteurs facilement observables, puis on ajoute les molécules à tester dans l’eau où ils vivent.
Le pimozide a eu un effet spectaculaire sur les vers, les poissons zèbres et même sur des souris utilisées pour pousser plus loin les analyses. Les vers ont retrouvé leur mobilité, la transmission nerveuse des poissons zèbres s’est stabilisée alors qu’elle s’est améliorée chez les souris. Les chercheurs ont pu recruter une cohorte de 25 patients pour vérifier si ces effets étaient également observables chez l’humain, ce qui semble être le cas.
Le processus d’essai et d’approbation du médicament n’est cependant qu’au début d’un parcours qui pourrait être long. Un essai clinique de phase deux auprès de 100 patients est actuellement planifié et c’est avec beaucoup d’intérêt que les chercheurs tout comme les patients attendent les résultats, qui ne seront pas disponibles avant un à deux ans. ♦
